近期，一项“评价SNUG01单次鞘内打针医治肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、敞开探究性临床研讨”顺畅发动并平行完结首例受试者怜惜用药（道德获批后怜惜给药）后的3个月随访。这是国内首例肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的AAV基因医治临床给药测验。此次完结试验的SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的，选用

  据悉，肌萎缩侧索硬化症（ALS）又叫“渐冻症”，是国际卫生组织确定的五大绝症之一，病理表现为上运动神经元和下运动神经元损害，导致全身肌肉逐步无力和萎缩。渐冻症常见症状为肌肉控制力的程序性丢失，跟着病况开展，患者的说话、吞咽、抓握、走路、移动、呼吸等功能逐步损失。患者从发病到逝世的均匀生存期为2至4年，至今仍缺少有用的医治手法。

  近年来，渐冻症这一稀有疾病的医治引发了不小重视。2021年末，清华大学医学院教授贾怡昌根据团队10多年来在神经科学范畴的根底科研成果，在中关村生命科学园建立创新药企神济昌华。企业专心于神经系统疾病基因医治，致力于霸占肌萎缩侧索硬化症、脑卒中、帕金森病、阿尔兹海默症、亨廷顿舞蹈症、自闭症等神经系统疾病。

  此次神济昌华独家医治靶点SG001的基因医治药物SNUG01，期望完结“一次给药，长时间效果”的医治效果，其在临床前动物试验中取得了开始有用性与安全性数据，显现对神经元有显着的维护效果。SNUG01的临床使用有望敞开ALS医治的新范畴，改进无药可治的状况，为患者及其家庭带来新的期望。

  本次研讨纳入了1例病程超越24个月、疾病发展敏捷急需医治的ALS患者，研讨者赞同给予怜惜基因医治。

  在安全评价方面，本次怜惜给药已完结28天剂量限制性毒性（DLT）调查，未发现DLT事情；给药后3个月，受试者未见显着不良事情。在效果评价方面，患者疾病发展较前安稳，全体无显着再发展，肌电图成果、ALSFRS-R（肌萎缩侧索硬化）评分等主客观目标均有改进趋势，SG001基因表达在给药后有所上升。综上，受试者全体状况良好，但长时间安全性和有用性仍需求继续随访调查。

  在本次给药后3个月随访中，北京大学第三医院的临床专家团队受邀亲身访视受试者。北京大学第三医院樊东升教授表明，首例受试者用药状况安稳，部分目标，尤其是电生理关键性目标得到必定改进。本次研讨作为国内首例渐冻症AAV基因医治，对探究渐冻症新医治方法有着重要意义。

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